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地中海贫血的基因治疗

陶吉中;韦启泽

  地贫的基因治疗,设想采用反转录病毒载体通过包装细胞系,转染MEL细胞和转染骨髓干细胞后植入患者体内,以获得珠蛋白基因细胞和整体水平的高表达。但目前主要问题是转移基因的表达水平低、病毒滴度低及前病毒的缺失与重排,其基因治疗仍处于载体构建阶段。……