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泌尿科学
慢性肾病贫血小分子新药Ⅲ期试验获积极结果
      Akebia Therapeutics的缺氧诱导因子(hypoxia-inducible factor,HIF)稳定剂vadadustat在两项日本慢性肾病(CKD)贫血的Ⅲ期试验中达到主要终点。两项试验的结果为vadadustat保护(用于非血液透析依赖患者)和创新(用于涉及血液透析依赖患者)计划提供了积极的信号。
      vadadustat作为HIF脯氨酰羟化酶抑制剂起作用,增加促红细胞生成素的内源性产生,促红细胞生成素刺激产生血红蛋白和红细胞。
      由于日本CKD贫血患者比美国或欧洲患者相对健康且不太可能患有糖尿病,因此分析师认为日本患者的特征存在一些重要差异,公布的这个数据不能作为Akebia公司vadadustat在全球注册的决定性指标。vadadustat在美国注册显然还需要进一步研究。
      但是,Akebia的计划总共包含4项独立的Ⅲ期试验,并将作为该药全球注册的关键数据基础,预计将于明年公布全部结果。
      Akebia还公布了一对单臂Ⅲ期研究数据,其中包括接受腹膜透析患者的结果。
      这两项日本试验,一项试验在非透析依赖患者中测试该药,第二项在血液透析依赖患者中进行测试,两项研究均招募了超过300名患者。两者都是将vadadustat与darbepoetin alfa进行比较。darbepoetin alfa(阿法达贝泊汀,红细胞生成素)是安进公司以Aranesp销售的药物,用于治疗与CKD和癌症化疗相关的贫血症。
      24周的背线数据显示,vadadustat不劣于darbepoetin alfa,透析依赖患者在第20周和第24周时的平均血红蛋白水平为10.61g/dL,而对照组为10.65g/dL。这一趋势在非透析依赖组中得到了重复,vadadustat组患者在第20周和第24周时的平均血红蛋白水平为11.66g/dL,而darbapoetin alfa患者为11.93g/dL。
      去年12月,总部位于美国马萨诸塞州剑桥的Akebia与Keryx制药公司合并,在后者的Auryxia(ferric citrate,枸橼酸铁,用于治疗CKD患者的缺铁性贫血)基础上成立一家肾病专业公司。如果vadadustat获得批准,Akebia将有一个现成的CKD专业销售团队来推销该产品。
      vadadustat是一种小分子药物,来源方便。Piper Jaffray分析师认为vadadustat的商业机会巨大,预计vadadustat在2025年的市场价值将超过15亿美元。
      
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医药经济报
2019年03月28日

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